ગુજરાતીમાં કહીએ તો અનાથ રોગો અને અનાથ દવા. આપણા રોજિંદા જીવનમાં કોઈ રોગથી પીડાતાં હોઇએ તો એની સારવાર અને દવાઓ હોય છે. આ સારવાર અને દવા શોધવા માટે અનેકાનેક સંશોધનો થાય છે અને તે માટેના સમર્થન, મંજૂરી વગેરે પાછળ આર્થિક રીતે કરોડો રૂપિયાની જરૂર રહેતી હોય છે. દવા બનાવનારી કંપની મોટે ભાગે પોતાનો નફો લાંબા સમય માટે વિચારી આ પાછળ તેમનો સમય, સંસાધનો તથા પૈસા રોકતી હોય છે. મહત્ત્વની વાત ત્યારે બને છે કે દુનિયામાં ઘણા રોગો એવા છે જે ખૂબ જ જૂજ લોકોમાં જોવા મળે છે. મોટા ભાગના કિસ્સામાં બે લાખથી ઓછા લોકોમાં જોવા મળતા આવા રોગની સારવાર માટે તથા દવા માટે જે-તે સરકાર મંજૂરી આપી અને આર્થિક સહાય કરે છે. આવા રોગને ઓર્ફન ડિઝીઝ અને આવા રોગ માટે વિકસાવવામાં આવતી દવાને ઓર્ફન ડ્રગ કહેવામાં આવે છે.
બે લાખથી ઓછા દર્દીમાં જોવા મળે એને જ ઓર્ફન ડિઝીઝ કહીએ એવું જરૂરી નથી. આ USAનું પ્રમાણ છે. યુરોપ તથા જાપાનમાં આ અલગ છે. જાપાનમાં 2500માં તો યુરોપમાં 2000 એ 1 દર્દીને થતો રોગ દુર્લભ રોગમાં સામેલ થાય છે. વિવિધ દેશોમાં આ પ્રમાણ અલગ અલગ હોય છે. એનું મુખ્ય કારણ એ કે કોઈ દેશમાં જૂજ પ્રમાણમાં જોવા મળતો રોગ અન્ય દેશમાં ખૂબ સામાન્ય પણ હોઈ શકે. તેથી કેટલાક કિસ્સાઓમાં એ ફક્ત રોગ સાથે જીવતાં લોકોની સંખ્યા પર આધાર રાખે છે તો કેટલાક કિસ્સામાં ઉપચારના અસ્તિત્વ તથા રોગની તીવ્રતા પર આધાર રાખે છે.
ગ્લોબલ જીન્સ પ્રોજેક્ટના અંદાજ મુજબ વિશ્વભરમાં લગભગ ૩૦૦ મિલિયન એટલે કે ૩૦ કરોડ લોકો દુર્લભ રોગથી પ્રભાવિત છે અને લગભગ 7000 જેટલા આવા દુર્લભ રોગો છે.
આશરે કયા રોગો આમાં સામેલ છે? ક્રોનિક જિનેટિક ડિઝીઝ મોટેભાગે દુર્લભ રોગમાં આવે છે. આ ઉપરાંત બેકટેરિયા તથા વાયરસના ચેપ, એલર્જી, ક્રોમોઝોમ ડિસઓર્ડર, ડીજનરેટીવ અને પ્રોલીફરેટીવ કારણોને લીધે પણ આવા ઘણા રોગો થાય છે. જે ઓર્ફન રોગમાં સ્થાન પામે છે.
શું આ માટેની દવા ઉપલબ્ધ છે? હા, 2014 સુધીમાં 281 જેટલી દવાઓ બજારમાં ઉપલબ્ધ થયેલ. 600 જેટલી દવાઓ ક્લિનિકલ ટ્રાયલમાં, 231 જેટલી દવાઓ ફેઝ ટુ ટ્રાયલમાં અને 350 જેટલી દવાઓ સંશોધનો માટે રજીસ્ટરડ હતી. 1983 થી 2018 સુધીમાં 353 જેટલી ઓર્ફન દવાઓ તથા 2116 જેટલી કમ્પાઉન્ડને FDAએ દ્વારા મંજૂર કરાયેલ છે. છતાં 7000 જેટલા રોગમાંથી ઓવરઓલ લગભગ 200 જેટલા જ રોગની દવા અને સારવાર શોધાઈ છે અને મંજૂર થઈ છે.
આવી સફળતાનાં ઉદાહરણો જોઈએ તો –
1) સિસ્ટિક ફાઇબ્રોસિસના દર્દી ભાગ્યે જ બીજા દાયકા સુધી જીવી શકતા. પરંતુ દવા શોધાયા બાદ તેઓ હવે પાંચ દાયકા સુધી જીવી જતા હોય છે. 02) ફેમિલીયલ હાયપર કોલેસ્ટેરોલેમિયા અંગેના સંશોધન માટે 1985માં બે વૈજ્ઞાનિકોને નોબેલ પારિતોષિક એનાયત થયેલ અને આજે એ સંશોધન સ્ટેટિન દવાના વિકાસથી લઇ હાઈ કોલેસ્ટ્રોલના નિયંત્રણ માટે સામાન્ય રીતે વપરાશમાં લેવાતી દવામાં શુમાર છે. 03) વિલ્સન ડિઝીઝ જે જૂજ વારસાગત રોગ છે એ માટે શોધાયેલ દવા પણ ઘણી મદદરૂપ નીવડી. 4) ફાયઝર અને મોડર્નાની કોવિડ રસી ઓર્ફન ડ્રગને આભારી છે. જી હા, FDA દ્વારા એક દવાને ઓર્ફન ડ્રગ તરીકે ટ્રાન્સથાયરેટીન સંબંધિત વારસાગત એમાયલોડોસીસ માટે 2018માં મંજૂરી આપવામાં આવી. આ દવાની આર.એન.એ લિપિડ નેનો-પાર્ટીકલ ડ્રગ ડીલીવરી સિસ્ટમ પાછળથી ફાયઝરની અને મોડર્નાની વેક્સિનમાં ઉપયોગમાં લેવામાં આવી. આવાં ઘણાં ઉદાહરણો છે જે દર્શાવે છે કે જૂજ પ્રમાણમાં જવલ્લે થતાં રોગો માટે પણ સંશોધકો, વૈજ્ઞાનિકો, જેતે સરકાર કાર્યરત રહે છે અને આવા રોગથી પીડાતાં લોકો માટે પણ સારવાર ઉપલબ્ધ થઇ શકે છે. જેઓ આમાંના કોઈક રોગથી પીડાતાં હોય એમણે ચિંતા ન કરતાં હિંમત રાખવી અને ફેમિલી ડૉક્ટરનું યોગ્ય માર્ગદર્શન લઈ સારવાર અર્થે આગળ વધવું.
ઇત્તેફાક્ :
मैंने देखा है जो मर्दों की तरह रहते थे,
मस्ख़रे बन गए दरबार में रहने के लिए!
ऐसी मजबूरी नहीं है कि चलूँ पैदल मैं,
ख़ुद को गर्माता हूँ रफ़्तार में रहने के लिए!
-શકીલ આઝમી
